LAROTRECTINIB: progressi nella registrazione USA

• La molecola per il trattamento di neoplasie con una particolare alterazione genetica
• Ha già ottenuto la designazione di “terapia all’avanguardia” dall’FDA statunitense

Milano, 18 aprile 2018 – Passo avanti importante verso l’approvazione di larotrectinib, nuova molecola per il trattamento di tumori che presentano una particolare alterazione genetica, la fusione di geni NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase). È stata infatti completata la New Drug Application, cioè la presentazione all’ente regolatorio americano (Food and Drug Administration, FDA) della richiesta per il nuovo farmaco nel trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da tumori solidi localmente avanzati o metastatici, che presentano fusioni geniche di NTRK. Queste ultime sono alterazioni presenti in una vasta serie di neoplasie che danno luogo a un’attivazione incontrollata del recettore TRK (Tropomyosin Receptor Kinase) e alla crescita del tumore.
Larotrectinib è un inibitore delle proteine di fusione TRK che sono il frutto di un’alterazione genetica che si verifica quando uno dei geni NTRK di una cellula tumorale si “fonde” in maniera anomala con un altro gene.
“La presentazione di questa domanda negli Stati Uniti segna un traguardo importante, un passo avanti per poter offrire larotrectinib come opzione terapeutica ai pazienti affetti da tumore con fusione TRK”, spiega Scott Fields, MD, vice presidente senior di Bayer e responsabile dello Sviluppo oncologico nella Divisione Pharmaceuticals di Bayer. “Per quanto rare”, prosegue Fields, “le fusioni geniche di NTRK sono presenti in vari tumori pediatrici e dell’adulto. Obiettivo del nostro impegno nella collaborazione con la FDA e la comunità oncologica è rendere larotrectinib disponibile per i pazienti nel più breve tempo possibile”.
Larotrectinib ha già ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy (terapia all’avanguardia), la designazione di Rare Pediatric Disease (malattia pediatrica rara) e la designazione di Orphan Drug (farmaco orfano) dall’FDA.
Negli studi clinici larotrectinib ha dimostrato un’attività antitumorale marcata e duratura nei tumori con fusione TRK, indipendentemente dall’età del paziente o dal tipo di tumore. In un’analisi condotta su 55 pazienti adulti e pediatrici con fusioni geniche di NTRK, la molecola ha evidenziato un tasso di risposta globale (ORR) dell’80% in base alla valutazione dello sperimentatore e un ORR del 75% confermato dalla revisione centralizzata (secondo i criteri RECIST), in diverse tipologie di tumori solidi.
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