A BREVE I TEST SULL’UOMO DELLA TERAPIA GENICA DELLA THALASSEMIA


La terapia genica per guarire la thalassemia..Le nuove frontiere della ricerca scientifica aprono le porte alla speranza per quanti, affetti da questa complessa patologia genetica, più comunemente conosciuta con il nome di anemia mediterranea, hanno un’ aspettativa di vita piuttosto ridotta. Sono circa 8000 in Italia le persone colpite da questa disfunzione dei globuli rossi, mentre i “ portatori sani “ superano i 2.500.000. Insieme a ricercatori, scienziati, responsabili dei dipartimenti ospedalieri e sanitari, il prof. Michel Sadelain, ricercatore di fama mondiale, responsabile e coordinatore del progetto di ricerca “ Terapia Genica” presenterà a Roma il programma dettagliato della sperimentazione che si sta sviluppando nei laboratori del Department of Human Genetic, Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York. La cura, infatti, mira a definire per la beta-Thalassemia un trattamento basato sulla modificazione genetica di cellule staminali ematopoietiche autologhe, vale a dire su di un trapianto di cellule da una regione all’altra dello stesso individuo. Nel programma di collaborazione medico-scientifica italo-americana è previsto l’intervento del prof Aurelio Maggio che coordina i ricercatori italiani dell’Unità di Ricerca “ Piera Cutino “ Ematologia II – Ospedale “ V. Cervello” di Palermo. Il metodo terapeutico messo appunto dal prof Sadelain sta suscitando grandi attese come attesta l’attenzione, pressoché unanime, dell’informazione scientifica e dei mass media di tutto il mondo.Tali aspettative conseguono ai brillanti risultati ottenuti prima nei ratti, nei primati non umani e quindi su cellule staminali embrionali umane; si attendono quindi solo le dovute conferme dai test sull’uomo. In prospettiva, tale procedura, potrà essere esteso ad altre patologie genetiche.

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